Design Therapeutics 公司

Design Therapeutics 是一家生物制药公司，致力于推进新型小分子治疗候选药物，旨在为长期存在未满足需求的严重遗传疾病带来功能性治愈。通过其 GeneTAC（基因靶向嵌合体）平台，公司利用其对基因调控和小分子的理解，开发针对遗传疾病根本原因的治疗候选药物。其研发管线最初聚焦于单基因重复扩增疾病，包括弗里德赖希共济失调、Fuchs 角膜内皮营养不良、强直性肌营养不良和亨廷顿病。公司位于美国卡尔斯巴德。

Design 创立时的愿景是通过利用人体自身生物学来恢复遗传疾病患者的健康。其团队由在 DNA 靶向小分子、转录调控、药物化学、转化及临床应用开发领域公认的全球领导者组成。公司位于美国卡尔斯巴德。

开创小分子基因组医学领域

• GeneTAC (Gene Targeted Chimera) platform

1. 1Design Therapeutics – Designing a New Class of Genomic Medicinesdesigntx.com
2. 2About Us – Design Therapeuticsdesigntx.com
3. 3Design Therapeutics, Inc. (United States)wikidata.org