Helixmith
企业品牌
未认领一家韩国生物技术公司，开发基因疗法、细胞疗法、抗体和植物药。
最近更新 2026年10月17日
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概览
Helixmith是一家韩国生物技术公司，总部位于首尔，在美国圣地亚哥设有办事处。其主要业务是基因疗法的研发，特别是针对糖尿病周围神经病变、糖尿病足溃疡、缺血性和神经肌肉疾病以及其他涉及神经损伤或血流不足的疾病的治疗。该公司成立于1996年，是首尔大学首家校内创业公司，最初以ViroMed的名称运营。2019年4月更名为Helixmith，并将总部从首尔大学研究基地迁至首尔麻谷区。自2006年起，该公司在韩国科斯达克市场上市。 Helixmith的核心技术平台是非病毒质粒DNA基因递送方法。其主要候选药物Engensis（又称VM202）旨在递送编码肝细胞生长因子两种亚型（HGF 728和HGF 723）的DNA。预期的生物学效应包括刺激神经再生、支持施万细胞和神经细胞功能，以及促进微血管形成。这种方法旨在提供比直接给予重组HGF蛋白更持久的局部HGF产生，因为重组HGF蛋白的半衰期短，限制了其在体内的持久性。 Engensis已在多种临床适应症中进行研究，包括糖尿病周围神经病变、糖尿病足溃疡、肌萎缩侧索硬化症、冠状动脉疾病、间歇性跛行和腓骨肌萎缩症。该公司称该计划已在美国获得多项监管指定。VM202-ALS于2016年获得孤儿药和快速通道指定，而VM202-DPN于2018年获得美国食品药品监督管理局的再生医学先进疗法指定。这些指定反映了目标疾病的医疗需求，但并不构成上市批准或确立临床疗效。 主要项目也面临重大开发挫折。2024年，Helixmith报告其VM202-DPN III期研究未显示对糖尿病周围神经病变优于安慰剂。这一结果对项目的开发前景产生了实质性影响，尽管公司更广泛的管线和其他适应症仍属于其研究组合。 除了质粒DNA基因疗法，Helixmith还通过其子公司Cartexell开展了临床前CAR-T细胞项目，重点针对实体瘤，以及针对神经肌肉疾病的腺相关病毒项目。它还开发了VM507，一种旨在结合并激活c-MET（HGF受体）的全人源抗体。公司描述的临床前工作研究了在慢性肾病和肾纤维化中的可能应用。 公司的活动不仅限于先进疗法。Helixmith还从事植物疗法、天然药物、健康功能食品和基于植物来源材料的化妆品。其植物药PG201于2012年在韩国获批用于骨关节炎，并由许可合作伙伴在国内以LAYLA片剂销售。另一种植物候选药物HX204被描述为针对炎症性肠病的临床前项目。总体而言，Helixmith将基因疗法为中心的研究身份与细胞疗法、抗体疗法和植物药方面的较小或补充项目相结合。
沿革
Helixmith的历史可追溯至1996年，当时它作为首尔大学首家校内创业公司成立。该公司最初以研究为主导的生物技术风险企业发展，并于1999年采用ViroMed名称。其早期身份与将大学相关的生物技术研究转化为治疗开发相关，最终产生了以基因递送和再生医学为中心的管线。 该公司于2006年在韩国科斯达克市场上市。随着时间的推移，其研究组合扩展到单一治疗概念之外。主要平台成为非病毒质粒DNA技术，旨在无需病毒载体即可递送治疗基因。该平台支持了VM202（后品牌化为Engensis）的开发，这是一种编码两种HGF亚型的质粒构建体。该计划旨在促进血管生成和神经再生，并成为公司最突出的临床资产。 Engensis在多个疾病领域进入临床开发。这些包括糖尿病周围神经病变和糖尿病足溃疡，以及肌萎缩侧索硬化症、冠状动脉疾病、间歇性跛行和腓骨肌萎缩症。适应症范围反映了公司的观点，即HGF介导的血管和神经再生效应可能与缺血性和神经相关疾病都相关。美国监管机构对其中一些项目授予了特殊指定：VM202-ALS于2016年获得孤儿药和快速通道指定，VM202-DPN于2018年获得再生医学先进疗法指定。这些指定旨在促进开发和监管互动，但不能替代阳性对照临床试验结果和上市许可的需要。 2019年4月，ViroMed更名为Helixmith。大约在同一时期，公司将其总部从首尔大学的先前研究设施迁至首尔麻谷。新身份伴随着公司作为生物技术平台企业而非仅作为单一质粒产品开发商的更广泛展示。 Helixmith随后保持了多元化的研究组合。其细胞疗法活动包括通过Cartexell进行的临床前CAR-T研究，项目针对几种实体瘤。它还开展了针对神经肌肉疾病的AAV基因疗法候选药物，包括与肌萎缩侧索硬化症和多发性硬化症相关的早期项目。在抗体研究中，VM507被开发为能够结合并激活c-MET（HGF受体）的全人源抗体。临床前研究检查了该机制是否能改善肾功能或减少肾病模型中的纤维化。 公司还保留了植物药业务。PG201是一种植物来源的处方骨关节炎治疗药物，于2012年获得韩国食品药品安全部批准，并通过许可安排在国内以LAYLA品牌商业化。Helixmith将PG201描述为具有抗炎和软骨保护作用，不同于传统的非甾体抗炎药。HX204是另一种植物候选药物，定位于炎症性肠病，并描述为处于临床前阶段。 2024年发生重大开发挫折，当时Helixmith披露其VM202-DPN III期试验在糖尿病周围神经病变中未能显示优于安慰剂。该结果削弱了Engensis在该适应症中的近期前景，并成为对主要项目早期预期的重要限定。尽管如此，Helixmith仍以涵盖质粒DNA、AAV、CAR-T、抗体和植物药方法的更广泛管线为特征。因此，其历史反映了临床阶段生物技术公司的雄心和风险，其主要资产需要在几个困难的治疗领域进行长期测试。
- 2024
VM202-DPN III期试验未达到优效目标
[1]Helixmith报告称，Engensis在糖尿病周围神经病变的III期研究中未显示优于安慰剂。
- 2019
ViroMed更名为Helixmith
[1]公司更名为Helixmith，并将首尔总部迁至麻谷。
- 2018
VM202-DPN获得美国RMAT指定
[1]美国FDA授予Engensis用于糖尿病周围神经病变的再生医学先进疗法指定。
- 2016
VM202-ALS获得美国孤儿药和快速通道指定
[1]用于肌萎缩侧索硬化症的Engensis项目在美国获得孤儿药和快速通道指定。
- 2012
PG201获批为韩国植物处方药
[1]PG201获得韩国食品药品安全部批准用于骨关节炎，后来以LAYLA片剂销售。
- 2006
科斯达克上市
[1]ViroMed在韩国科斯达克市场上市，股票代码084990。
- 1999
公司采用ViroMed名称
[1]随着公司发展其生物技术和治疗研究活动，更名为ViroMed。
- 1996
公司成立为首尔大学校内创业公司
[1]该生物技术企业作为首尔大学首家校内创业公司成立。
产品与定位
一家韩国生物技术开发商，专注于神经病变、缺血性和神经肌肉疾病的基因疗法，并辅以细胞疗法、抗体和植物药项目。
非病毒质粒DNA基因疗法
Engensis (VM202)
Engensis是Helixmith的主要基因疗法候选药物。它是一种非病毒质粒DNA构建体，旨在表达肝细胞生长因子的两种亚型HGF 728和HGF 723。预期效果是刺激神经再生并促进小血管形成，可能同时解决神经病变症状和循环障碍。该计划已在糖尿病周围神经病变、糖尿病足溃疡、肌萎缩侧索硬化症、冠状动脉疾病、间歇性跛行和腓骨肌萎缩症中进行研究。其开发包括美国监管指定，但2024年报告的糖尿病周围神经病变III期项目未显示优于安慰剂。
全人源抗体
VM507
VM507是一种全人源抗体，旨在结合并激活c-MET（肝细胞生长因子受体）。Helixmith已在肾病临床前模型中研究了该候选药物，其中c-MET信号与减少肾纤维化和改善功能指标相关。该计划被描述为临床前，而非已批准或可商用的药物。
植物处方药 · 2012
PG201 / LAYLA片剂
PG201是一种植物来源的处方骨关节炎治疗药物。它于2012年获得韩国食品药品安全部批准，并通过许可安排在国内以LAYLA品牌销售。Helixmith将该药物描述为具有抗炎和软骨保护活性，包括对参与软骨降解的酶的影响。
植物治疗药物
HX204
HX204是一种植物来源的治疗候选药物，正在开发用于炎症性肠病。该计划被描述为临床前，并作为Helixmith更广泛的植物疗法管线的一部分。
细胞疗法
CAR-T项目
Helixmith通过其子公司Cartexell开展CAR-T细胞疗法。研究计划针对几种实体瘤类型，这是细胞疗法面临重大生物学和制造挑战的领域。可用参考材料中描述的项目处于临床前阶段。
AAV载体基因疗法
AAV基因疗法项目
公司还维持了针对神经肌肉疾病的早期AAV载体项目。可用材料确定了与肌萎缩侧索硬化症和多发性硬化症等疾病相关的研究，但未提供该平台的命名商业产品或已批准疗法。
争议事件
品牌决策
2024
披露VM202-DPN III期结果其他背景
Engensis正在开发为糖尿病周围神经病变的基因疗法，这是Helixmith的主要临床目标之一。
采取的行动
Helixmith披露III期试验未显示优于安慰剂。
后续影响
该结果削弱了Engensis在糖尿病周围神经病变中的证据支持，并成为主要项目的重大开发挫折。
2019
公司更名和总部搬迁战略背景
公司自1999年以来一直以ViroMed名称运营，并正在围绕基因疗法和相关治疗平台拓宽其生物技术身份。
采取的行动
更名为Helixmith，并将总部从首尔大学研究基地迁至首尔麻谷。
后续影响
重组确立了Helixmith身份，用于其后续的基因疗法、细胞疗法、抗体和植物药活动。
近期事件
来源2 个来源
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