Incisive Genetics

Incisive Genetics 是一家位于加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华的生物技术公司，专注于开发针对遗传疾病的非病毒精准基因编辑疗法。该公司从不列颠哥伦比亚大学分子医学与治疗中心分拆成立，建立在二十多年亨廷顿舞蹈症（HD）研究的基础之上。其科学领导团队长期研究 HD 的遗传学、发病机制和临床进展，公司的使命是通过将功能性基因组编辑机制直接递送至受影响组织，重新定义体内基因编辑。 公司的先导项目 IG-HD01 是一种首创的研究性疗法，将预先形成的 CRISPR 核糖核蛋白（RNP）复合物与 Incisive Genetics 专有的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台相结合。与单次注射的病毒方法不同，这种基于 LNP 的系统允许可调节、可重复给药，直接且安全地靶向受亨廷顿舞蹈症影响最严重的大脑区域。IG-HD01 能够直接、等位基因选择性地切除突变 HTT 基因的致病部分，同时保留正常 HTT 功能，针对亨廷顿舞蹈症所有已知致病机制。 Incisive Genetics 将其专有的 LNP/RNP 递送平台定位为超越亨廷顿舞蹈症的遗传医学变革性技术，可支持更多项目并带来合作机会。该公司为私有企业，正从临床前开发推进至人体试验阶段，其领导团队在神经病学、基因编辑、临床开发和运营执行方面拥有深厚专业知识。

Incisive Genetics 从不列颠哥伦比亚大学分子医学与治疗中心分拆成立。其起源深深植根于亨廷顿舞蹈症研究；二十多年来，其科学领导团队一直研究 HD 的遗传学、发病机制和临床进展。尽管 HTT 基因的致病突变自 1993 年起就已知晓，但在人体内安全有效地递送基因编辑仍是一大障碍。公司认识到基因编辑的未来不仅取决于强大的编辑酶，还取决于以活性形式递送它们的能力。这一洞见促成了其专有脂质纳米颗粒平台的开发，该平台能够在体内封装和递送预先形成的核糖核蛋白（RNP）复合物。公司位于加拿大温哥华，正将其先导项目 IG-HD01 从临床前开发推进至人体试验。

• 从不列颠哥伦比亚大学分子医学与治疗中心分拆成立。

• 开发了用于体内递送预先形成 RNP 复合物的专有脂质纳米颗粒平台。

• 先导项目 IG-HD01 作为首创的研究性亨廷顿舞蹈症疗法推进。

针对遗传疾病的非病毒、等位基因选择性基因编辑，拥有专有 LNP/RNP 递送平台，可实现可调节、可重复给药。

• IG-HD01

  首创研究性疗法，将预先形成的 CRISPR 核糖核蛋白（RNP）复合物与专有脂质纳米颗粒（LNP）递送平台相结合，用于等位基因选择性切除突变 HTT。

• LNP/RNP delivery platform

  专有非病毒递送系统，可实现可调节、可重复给药，并具有体内基因编辑的大载货能力。

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