Intellia Therapeutics
临床阶段生物技术公司，开发基于CRISPR的基因编辑药物。
最近更新 2026年8月22日
AI 爬虫读取
2次请求
1家公司- Anthropic2
- 词条页
- 0
- 争议页
- 0
- JSON · MD
- 0
- 首次读取
- 2026年11月5日
- 最近读取
- 2026年11月5日
数据来自本站服务器日志
概览
Intellia Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，基于CRISPR基因编辑技术开发潜在治愈性药物。公司成立于2014年，总部位于马萨诸塞州剑桥市，采用两种主要方法：体内项目直接将编辑系统施用于患者，体外项目则在体外编辑人类细胞后再用于治疗。公司的平台旨在通过单次治疗或有限次干预来修饰致病基因，而非持续管理症状。 Intellia的主要体内技术使用脂质纳米颗粒将两种成分递送至靶组织：编码Cas9核酸酶的信使RNA和识别特定基因序列的引导RNA。公司强调肝脏定向递送，该系统可到达与遗传性疾病相关的基因。其最知名的项目包括NTLA-2001（用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性）和NTLA-2002（用于治疗遗传性血管性水肿）。公司还描述了涉及α-1抗胰蛋白酶缺乏症、血友病、癌症和自身免疫性疾病的研究项目，以及碱基编辑和DNA写入等其他编辑模式。 Intellia的科学起源与CRISPR-Cas9的发展相关。Jennifer Doudna是公司的科学创始人之一，她与学术合作者共同开发了基础技术。其他参与公司组建的科学家包括Rodolphe Barrangou、Rachel Haurwitz、Luciano Marraffini、Erik Sontheimer和Derrick Rossi。公司最初由Atlas Venture和诺华支持。诺华支持其早期工作部分是因为在工程化免疫细胞疗法中的潜在应用，促成了合作并创建了eXtellia部门用于CAR-T相关活动。 公司于2016年上市。随后与再生元制药建立了重大合作，再生元获得了将Intellia的CRISPR平台应用于多个药物靶点的权利。Intellia的发展战略结合了专有的编辑和递送能力以及旨在扩大可追求治疗靶点数量的合作伙伴关系。2021年，公司报告临床数据表明静脉注射的CRISPR候选药物可以在人体内编辑靶细胞，引起了科学界的广泛关注。这些数据帮助Intellia区别于需要取出细胞、编辑后再回输的方法。 Intellia仍是一家开发阶段的公司，而非商业药品供应商。其价值主张在于精确的基因修饰、非病毒递送以及持久治疗效果的可能性。同时，其项目仍面临基因编辑开发中典型的临床、监管、生产和安全风险。2024年和2025年宣布的裁员反映了公司在推进主要项目时对资源的更严格优先排序。
沿革
Intellia Therapeutics成立于2014年11月，旨在基于CRISPR基因编辑开发生物制药。其组建汇集了风险投资者、制药行业高管和与CRISPR-Cas9作为可编程基因组编辑系统出现相关的学术科学家。Atlas Venture支持了该公司，诺华也因其对将CRISPR应用于工程化免疫细胞疗法的兴趣而提供了早期支持。Atlas Venture合伙人Nessan Bermingham成为创始首席执行官，经验丰富的药物开发高管John Leonard担任创始首席科学官。与公司相关的科学创始人和顾问包括Jennifer Doudna、Rodolphe Barrangou、Rachel Haurwitz、Luciano Marraffini、Erik Sontheimer和Derrick Rossi。 公司的知识产权地位与围绕CRISPR专利所有权和优先权的更广泛争议同时发展。Intellia从Caribou Biosciences获得了相关知识产权许可，后者已获得与Doudna及其合作者相关的加州大学发明许可。专利格局变得具有战略重要性，因为Intellia与其他CRISPR公司竞争基础技术和治疗应用。 2014年11月，Intellia据报道完成了1500万美元的A轮融资，随后于2015年9月完成了7000万美元的B轮融资。2015年1月，它与诺华就CAR-T和造血干细胞研究中的CRISPR应用达成合作，包括β地中海贫血和镰状细胞病的可能应用。Intellia创建了eXtellia Therapeutics部门来管理CAR-T合作。公司后来将更多注意力转向体内编辑，特别是将CRISPR组分安全高效地递送至肝脏等器官的挑战。 2016年12月，Intellia迁入剑桥约80,000平方英尺的实验室和办公设施。大约同一时期，它获得了脂质纳米颗粒药物递送系统的许可。该系统允许CRISPR组分被包装用于给药，并保护其免受血液中的快速降解。原始许可方的身份最初未公开披露，但公司后来披露该递送技术是在其公开募股中从诺华许可的。 Intellia和再生元于2017年开始展示转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床前工作。同年4月，两家公司宣布了一项更广泛的战略协议，再生元获得将Intellia平台应用于多达十个药物靶点的独家权利，其中最多五个可能在肝脏之外。该安排包括预付款、潜在里程碑付款和版税。Intellia表示部分收益将用于支持评估治疗靶点的生物信息学能力。2017年12月，John Leonard成为首席执行官。 公司继续扩大管理团队，2019年10月任命Glenn Goddard为执行副总裁兼首席财务官。2020年10月，Jennifer Doudna与Emmanuelle Charpentier因开发CRISPR-Cas9基因组编辑技术而共享诺贝尔化学奖。尽管该奖项认可的是学术科学工作而非公司产品，但它提高了该技术及其治疗潜力相关公司的公众知名度。 Intellia最重要的临床里程碑出现在2021年6月，当时它宣布了NTLA-2001的1期中期数据。结果提供了早期证据，表明通过静脉输注递送的CRISPR药物可以在人体内直接编辑疾病相关基因。该结果随后于2021年8月发表在《新英格兰医学杂志》上。这是与体外方法（细胞在体外编辑后施用于患者）的重要区别。 2022年9月和11月，Intellia展示了NTLA-2002（其遗传性血管性水肿项目）的早期临床数据。报告包括除实验室生物标志物变化外潜在临床获益的初步证据。公司继续将NTLA-2001和NTLA-2002描述为核心体内项目，同时维持癌症、自身免疫性疾病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和血友病的研究。它还研究了更新的基因组工程形式，包括碱基编辑和DNA写入。 Intellia在2024年和2025年进入了劳动力和产品组合优先排序时期。它于2024年1月宣布裁员约15%，次年又宣布净裁员约27%。这些行动发生在公司将资源集中于临床阶段项目并管理基因编辑药物开发的财务和运营需求之际。Intellia仍然是一家活跃的、公开交易的、临床阶段的生物技术公司，在提供的参考材料中未确定有商业化的疗法。
- 2025
进一步裁员
[1]公司宣布净裁员约27%。
- 2024
裁员
[1]Intellia宣布裁员约15%。
- 2022
NTLA-2002早期临床数据
[1]公司展示了其遗传性血管性水肿候选药物的初步临床结果。
- 2021
首次报道人体内CRISPR临床数据
[1]NTLA-2001数据提供了直接、静脉内CRISPR编辑人体内部的早期临床证据。
- 2017
再生元战略协议
[1]再生元获得在多个药物靶点使用Intellia CRISPR平台的权利，合作包括预付款、里程碑付款和版税。
- 2016
首次公开募股
[1]Intellia完成首次公开募股，成为公开交易的生物技术公司。
- 2015
建立诺华合作
[1]Intellia与诺华同意在CAR-T和造血干细胞疾病中的CRISPR应用方面进行合作。
- 2014
公司成立
[1]Intellia Therapeutics于11月成立，旨在使用CRISPR基因编辑技术开发生物制药。
产品与定位
专注于遗传、免疫和肿瘤疾病的一次性或潜在持久治疗的CRISPR基因编辑专家。
体内基因编辑治疗候选药物
NTLA-2001
一种用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的研究性CRISPR疗法。它通过静脉给药将基因组编辑导向肝脏，靶基因在肝脏中表达。早期临床工作之所以引人注目，是因为它提供了证据表明CRISPR候选药物可以直接在患者体内编辑疾病相关细胞，而无需取出细胞并进行实验室操作。
体内基因编辑治疗候选药物
NTLA-2002
一种用于治疗遗传性血管性水肿的研究性CRISPR候选药物。该程序旨在编辑肝脏中的疾病相关靶点，旨在持久减少发作的生物学驱动因素。初步临床结果于2022年报告，提供的参考材料将该程序描述为处于3期研究。
体内基因编辑治疗候选药物
Lonvo-z
一种用于治疗遗传性血管性水肿的研究性CRISPR疗法候选药物。提供的参考材料将Lonvo-z确定为正在进行的3期体内程序；未提供详细的产品、监管和商业信息。
工程化细胞治疗平台
体外CRISPR程序
一组程序，其中使用CRISPR在体外修改人类细胞，然后制备为治疗产品。Intellia已将此方法与癌症和自身免疫性疾病研究联系起来，包括工程化免疫细胞疗法的合作。
品牌决策
2025
2024
运营成本和劳动力优先排序战略背景
作为临床阶段的生物技术公司，Intellia需要将资源集中在最先进的开发项目上。
采取的行动
公司裁员约15%。
后续影响
裁员反映了产品组合和资源优先排序；提供的材料中未提供详细的财务影响。
2021
NTLA-2001的临床进展新品背景
Intellia的主要体内程序旨在测试CRISPR组分是否可以全身递送并在患者中编辑疾病相关基因。
采取的行动
公司在单次静脉输注NTLA-2001后报告了1期中期数据。
后续影响
这些发现成为全身性体内基因编辑的重要证明点，后来发表在《新英格兰医学杂志》上。
2017
再生元多靶点CRISPR合作并购背景
Intellia寻求扩大通过其CRISPR平台可访问的治疗靶点数量，并支持靶点选择能力。
采取的行动
Intellia授予再生元在多达十个靶点上使用该平台的独家权利，其中最多五个可能在肝脏之外，同时同意共同开发其他靶点。
后续影响
该协议带来了预付款、潜在里程碑付款和版税，并使再生元成为主要开发合作伙伴。
Upfront payment. $75 million (2017 agreement announcement)
2015
为诺华合作创建eXtellia战略背景
诺华有兴趣将CRISPR用于CAR-T和造血干细胞应用，而Intellia正在构建更广泛的治疗平台。
采取的行动
Intellia创建了eXtellia Therapeutics部门来管理与诺华的CAR-T相关合作。
后续影响
该安排为Intellia提供了早期制药合作伙伴和专门用于体外和免疫细胞应用的结构。
近期事件
来源3 个来源
引用本词条: 请引用规范词条页。 /brand-wiki/intellia-therapeutics · 编辑方针 · 词条如何编纂