Fulcrum Therapeutics
Fulcrum Therapeutics 是一家开发小分子药物的公司，通过调节基因表达来治疗遗传性疾病的根本病因。
最近更新 2026年9月15日
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概览
Fulcrum Therapeutics 是一家位于美国剑桥的公司。公司成立时的愿景是开发小分子药物，以改善医疗需求高度未满足领域中遗传性罕见疾病患者的生活。公司利用专有技术识别能够调节基因表达的药物靶点，以治疗基因错误表达的已知根本病因。其主要项目 pociredir 正在临床试验中用于治疗镰状细胞病（SCD）。Alex C. Sapir 担任总裁兼首席执行官及董事会成员。
沿革
Fulcrum Therapeutics 成立时的愿景是开发小分子药物，以改善医疗需求高度未满足领域中遗传性罕见疾病患者的生活。公司利用专有技术识别能够调节基因表达的药物靶点，以治疗基因错误表达的已知根本病因。其主要项目 pociredir 正在临床试验中用于治疗镰状细胞病（SCD）。
产品与定位
专注于改善医疗需求高度未满足领域中遗传性疾病患者的生活。
pociredir
主要项目，正在临床试验中用于治疗镰状细胞病（SCD）。
来源4 个来源
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